基因疗法在青光眼研究中显示出希望

　　皮特·威廉姆斯是瑞典为数不多的专注于青光眼的研究人员之一。我们的目标是找到一种有效的治疗方法，阻止眼部神经细胞的退化过程。

　　Williams是《自然通讯》上一篇新论文的资深作者，该论文阐述了缺乏NMNAT2酶如何使眼睛的神经细胞容易受到神经变性的影响，这可能是寻找治疗方法的关键。

　　青光眼很常见。全世界有8000万人患有这种眼病(仅瑞典就估计有100 - 20万人)。这种病无法治愈，但有一些治疗方法可以降低眼压，减缓疾病的发展，否则会导致不可逆转的失明。

　　“大多数听说过青光眼的人都认为可以用眼药水和手术来治疗。不幸的是，这并不完全正确。对许多患者来说，这种治疗降低了眼压，但不能防止进一步的视力丧失，”皮特·威廉姆斯说。

　　由于该病进展缓慢，人们对青光眼的认识需要一段时间才能形成。这意味着，在过去，研究人员需要很多年才能看到一种特定的治疗方法是否有效。然而，在过去十年左右的时间里，仪器的可用性可以在患者经历变化之前测量眼睛的变化，这为眼科疾病的研究提供了新的动力。

　　在20世纪80年代，对神经退行性疾病的研究发现了与NAD的联系，NAD是一种辅酶，即一种与酶结合并使其活跃的分子。Williams的研究小组首次发现，在青光眼动物模型中，NAD水平较低。

　　“NAD在体内有许多重要的功能。缺乏它对许多疾病的神经元健康和存活很重要，但我们还不知道如何利用这些信息来创造更好的治疗方法，”威廉姆斯说。

　　当身体制造NAD时，它使用一种酶NMNAT1。然而，在神经元中，它需要另一种酶:NMNAT2(只存在于神经元中)。

　　威廉姆斯说:“在我们最近发表在《自然通讯》上的论文中，我们表明NMNAT2是保护眼睛神经元所必需的，而基因疗法可以用来提高其水平。”

　　研究小组现在正试图开发针对神经细胞中NMNAT2的新物质。

　　“我们相信这些化合物可以成为未来青光眼治疗的起点，”他补充道。

　　更多信息:James R. Tribble等人，NMNAT2是驱动神经元NAD生成的可药物靶标，Nature Communications(2024)。DOI: 10.1038/s41467-024-50354-5期刊信息:自然通讯由卡罗林斯卡研究所提供引文:基因治疗在青光眼研究中显示出希望(2024,8月7日)检索自2024年8月7日https://medicalxpress.com/news/2024-08-gene-therapy-glaucoma.html此文档受版权保护。除为私人学习或研究目的而进行的任何公平交易外，未经书面许可，不得转载任何部分。内容仅供参考之用。